Questo volume presenta in maniera comprensiva e dettagliata e allo stesso tempo accessibile
l'intero settore della terapia genica partendo dalle proprietà dei diversi geni terapeutici
per finire con i risultati delle sperimentazioni cliniche più avanzate e includendo la
descrizione delle principali tecniche per il trasferimento genico in vivo ed ex vivo . Il testo
comprende argomenti relativi allo sviluppo dei vettori lentivirali e AAV alle proprietà dei
siRNA e dei microRNA insieme alla descrizione dei risultati delle più recenti sperimentazioni
nel campo delle cellule staminali ematopoietiche e delle malattie della retina del cuore e del
sistema nervoso centrale. Fornendo sia informazioni cliniche sia dettagli molecolari relativi
alle malattie finora affrontate dalla terapia genica il volume sarà un prezioso strumento di
studio e approfondimento non solo per il ricercatore dell'area biomedica e lo studente di
medicina negli ultimi anni di studio ma anche per il clinico di medicina interna e delle
discipline specialistiche. Mauro Giacca è Direttore della Componente Italiana
dell'International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB) un'organizzazione
internazionale di ricerca con sede a Trieste e Professore Ordinario di biologia molecolare
presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell'Università di Trieste. Negli ultimi 20 anni ha
partecipato in prima linea allo sviluppo della terapia genica pubblicando più di 200 articoli
sulle riviste scientifiche internazionali. È considerato uno dei massimi esperti nello sviluppo
dei vettori AAV e nella loro applicazione per la terapia genica delle malattie cardiovascolari.
