In den letzten zehn Jahren hat sich die Gentherapie als eine bahnbrechende neue
Behandlungsoption entwickelt insbesondere durch die Zulassung von Produkten für die Hämophilie
A und B. Diese Therapieform verspricht eine weitgehende Unabhängigkeit von regelmäßiger
Substitutionstherapie bei niedrigen Blutungsraten dank der Verwendung von adeno-assoziierten
Viren (AAV) als Vektoren.Das vorliegende Buch vermittelt die aktuellen Kenntnisse zum Potenzial
der neuen Gentherapeutika in der Behandlung von Hämophilie A und B. Es deckt dabei ein breites
Spektrum ab: von den Grundlagen der Hämophilie über die verschiedenen gentherapeutischen
Ansätze (AAV Lentivirus Gene Editing) bis hin zu spezifischen Aspekten wie der Auswahl
geeigneter Patienten für die Gentherapie den Auswirkungen auf Gerinnungsfaktorwerte
leberbezogenen Fragestellungen und der Immunantwort auf AAV-vermittelte Gentherapie. Es
erläutert außerdem die Notwendigkeit einer interdisziplinären Zusammenarbeit und diskutiert das
innovative Hub and Spoke-Modell.Dieses Buch soll als Brücke dienen die die Lücke zwischen dem
aktuellen Wissenstand und zukünftigen Entwicklungen schließt und es zielt darauf ab eine
umfassende Informationsquelle für Fachleute in der klinischen Praxis und Forschung zu sein.
